임상시험 단계

제 1상 임상시험

인체를 대상으로 후보 의약품 또는 백신에 대한 임상시험을 처음으로 수행하는 경우 일반적으로 소수의 건강한 지원자들에게 약물이 제공됩니다.  그러나 암 등의 말기 질환을 위한 치료제의 경우 해당 질환을 앓고 있는 지원자를 대상으로 임상시험이 수행되기도 합니다.

제 1상 임상시험의 주요 목표는 다음과 같습니다.

• 약물 사용으로 인해 안전상의 중대한 문제가 발현되지는 않는지 확인합니다.
• 목표한 신체 부위로 약물이 미칠 수 있는지, 효능이 전달될 수 있도록 약물이 충분히 지속되는지를 확인합니다.
• 약물이 치료 가치를 제공하거나 질환 또는 상태를 예방해줄 수 있는가에 대한 일차적 근거를 확보합니다.

 

제 2상 임상시험

제 1상 임상시험의 결과가 성공적인 경우, 보다 많은 수의 사람들을 대상으로 하는 임상시험이 수행됩니다.  제 2상 임상시험은 후보약물을 필요로 하는 환자들을 대상으로 진행되며 다음과 같은 목표를 가집니다.

• 질환 치료에 대한 유효성
• 질환 예방에 대한 유효성 (지원자가 해당 질환을 앓고 있지 않은 경우)
• 약물의 적정 용량 및 용법

이 단계에서는 약물의 사용이 위약을 제공 받은 환자군을 통해 비교될 수 있습니다.  위약은 후보약물과 동일한 형태를 지녔으나 유효 성분을 지니고 있지 않습니다.

여기에서는 약물의 사용 경과를 판단할 수 있도록 기준이 되는 집단이 설정됩니다.  중요한 점은 환자나 연구자가 각각의 지원자가 어떤 치료제를 제공 받았는지에 대해 알아서는 안된다는 것입니다.  이는 이중맹검 위약대조라고 알려진 연구 방법으로, 시험 결과가 편향되는 것을 방지합니다.

 

제 3상 임상시험

제 2상 임상시험 결과가 긍정적인 경우 다음 단계의 임상시험이 진행됩니다. 이는 다양한 국가의 수백 또는 수천 명의 지원자를 대상으로 진행됩니다.

제 3상 임상시험의 주요 목표는 다음과 같습니다.

• 신약 또는 백신 사용 환자 대상 안전성 및 유효성 검사
• 효과적인 용량 및 용법 확인
• 부작용 또는 치료제가 특정 상태의 사람들에서는 사용돼서는 안 되는 이유 확인 (금기사항)
• 약물 또는 백신의 이점에 대한 정보 수립 및 위험 요소 대조
• 기존 치료 요법과의 결과 대조

성공을 위해서는 신약이 기존의 치료제보다 더욱 우수한 치료 효과를 제공할 수 있어야 합니다.

제 3상 임상시험 수행을 위해서는 수 년이 소요됩니다. 새로운 약물이나 백신이 제 3상 임상시험을 통해 긍정적인 결과를 입증할 경우, 국가나 지역 단위로 승인 신청을 할 수 있습니다.

새로운 의약품의 경우 규제기관은 전임상시험 및 임상시험 결과를 바탕으로 이 약물이 어떻게 사용돼야 하는지, 어떤 환자에게 사용돼야 하는지 등을 결정하는데, 이를 의약품의 적응증이라고 합니다.